Suprasti mielofibrozę

Kas yra mielofibrozė?

Mielofibrozė (MF) yra kaulų čiulpų vėžio tipas, kuris veikia jūsų organizmo gebėjimą gaminti kraujo ląsteles. Tai dalis būklių grupės, vadinamos mieloproliferaciniais navikais (MPN). Dėl šių sąlygų jūsų kaulų čiulpų ląstelės nustoja vystytis ir funkcionuoti taip, kaip turėtų, todėl pluoštinis randų audinys.

MF gali būti pirminis, tai reiškia, kad jis atsiranda atskirai arba antrinėje, tai reiškia, kad jis atsiranda dėl kitos būklės - paprastai to, kas veikia jūsų kaulų čiulpus. Kiti MPN taip pat gali pereiti prie MF. Nors kai kurie žmonės gali praeiti metus be simptomų, kiti turi simptomų, kurie pablogėja dėl randų kaulų čiulpuose.

Kokie simptomai?

Mielofibrozė paprastai atsiranda lėtai, ir daugelis žmonių pirmą kartą nemato simptomų. Tačiau, kadangi jis progresuoja ir pradeda trukdyti kraujo kūnelių gamybai, jo simptomai gali būti:

• nuovargis
• dusulys
• mėlynės ar kraujavimas lengvai
• jausmas skausmas arba pilnas jūsų kairėje pusėje, žemiau savo šonkaulių
• naktinis prakaitavimas
• karščiavimas
• kaulų skausmas
• apetito praradimas ir svorio kritimas
• kraujavimas iš nosies ar kraujavimas iš dantenų

Kas tai sukelia?

Mielofibrozė yra susijusi su genetine mutacija kraujo kamieninėse ląstelėse. Tačiau mokslininkai nežino, kas sukelia šią mutaciją.

Kai mutavusieji ląstelės dauginasi ir dalijami, jie perduoda mutacijas į naujas kraujo ląsteles. Galų gale mutavusios ląstelės apims kaulų čiulpų gebėjimą gaminti sveikas kraujo kūnelių. Paprastai tai lemia per mažai raudonųjų kraujo kūnelių ir per daug baltųjų kraujo kūnelių. Tai taip pat sukelia jūsų kaulų čiulpų randą ir grūdinimą, kuris paprastai yra minkštas ir kempinė.

Ar yra kokių nors rizikos veiksnių?

Mielofibrozė yra reta, pasitaiko tik apie 1,5 iš 100 000 žmonių Jungtinėse Amerikos Valstijose. Tačiau keletas dalykų gali padidinti jūsų tobulinimo riziką, įskaitant:

• Amžius. Nors bet kokio amžiaus žmonės gali turėti mielofibrozę, paprastai tai diagnozuojama vyresniems kaip 50 metų asmenims.
• Kitas kraujo sutrikimas. Kai kurie MF sergantiems žmonėms jį sukuria kaip kitos būklės komplikaciją, pvz., Trombocitemiją arba polycythemia vera.
• Poveikis cheminėms medžiagoms. MF buvo susijusi su tam tikromis pramoninėmis cheminėmis medžiagomis, įskaitant tolueną ir benzeną.
• Radiacijos poveikis. Žmonės, kurie buvo veikiami radioaktyviosiomis medžiagomis, gali turėti didesnę riziką susirgti MF.

Kaip diagnozuojama?

MF dažniausiai pasireiškia įprastu visišku kraujo kiekiu (CBC). Žmonėms, sergantiems MF, būdingas labai mažas raudonųjų kraujo kūnelių kiekis ir neįprastai didelė arba maža baltųjų kraujo ląstelių ir trombocitų koncentracija.

Remiantis CBC testo rezultatais, jūsų gydytojas taip pat gali atlikti kaulų čiulpų biopsiją. Tai apima mažą jūsų kaulų čiulpų mėginį ir atidžiau pažvelgti į MF požymius, tokius kaip randai.

Jums taip pat gali reikėti rentgeno ar MR skenavimo, kad būtų išvengta kitų galimų simptomų ar CBC rezultatų priežasčių.

Kaip gydoma?

MF gydymas paprastai priklauso nuo simptomų tipų. Daugelis dažniausių MF simptomų yra susiję su pagrindine MF sukelta būsena, tokia kaip anemija ar padidėjęs blužnis.

Gydymas anemija

Jei MF sukelia sunkią anemiją, jums gali prireikti:

• Kraujo perpylimas. Reguliarus kraujo perpylimas gali padidinti raudonųjų kraujo kūnelių skaičių ir mažinti anemijos simptomus, tokius kaip nuovargis ir silpnumas.
• Hormonų terapija. Sintetinė vyriškojo hormono androgeno versija gali skatinti raudonųjų kraujo kūnelių gamybą kai kuriems žmonėms.
• Kortikosteroidai. Jie gali būti naudojami kartu su androgenais, siekiant skatinti raudonųjų kraujo kūnelių gamybą arba sumažinti jų sunaikinimą.
• Receptiniai vaistiniai preparatai. Imunomoduliaciniai vaistai, tokie kaip talidomidas (Thalomidas) ir lenalidomidas (Revlimid), gali pagerinti kraujo kūnelių skaičių. Jie taip pat gali padėti padidėjusio blužnies simptomams.

Išsiplėtusios blužnies gydymas

Jei turite padidėjusią blužnį, susijusią su MF, kuris sukelia problemų, gydytojas gali rekomenduoti:

• Terapija radiacija. Radiacinė terapija naudojama taikant spindulius, siekiant užmušti ląsteles ir sumažinti blužnies dydį.
• Chemoterapija. Kai kurie chemoterapiniai vaistai gali sumažinti padidėjusio blužnies dydį.
• Chirurgija. Splenektomija yra chirurginė procedūra, kuri pašalina jūsų blužnį. Jūsų gydytojas gali rekomenduoti tai, jei nesugeba gerai reaguoti į kitus gydymo būdus.

Gydant mutavus genus

2011 m. JAV maisto ir vaistų administracija patvirtino naują vaistą, pavadintą ruxolitinibu (Jakafi), kad gydytų simptomus, susijusius su MF. Ruksolitinibas skirtas specifinei genetinei mutacijai, kuri gali būti MF priežastis. Klinikinių tyrimų duomenimis, sumažėjo padidėjusių blužnies dydis, sumažėjo MF simptomai ir pagerėjo prognozė.

Eksperimentinis gydymas

Mokslininkai dirba kuriant naujus MF gydymo būdus. Nors daugeliui iš jų reikalingi tolesni tyrimai, siekiant užtikrinti jų saugumą, gydytojai kai kuriais atvejais pradėjo naudoti du naujus gydymo būdus:

• Kamieninių ląstelių transplantacija. Kamieninių ląstelių transplantacijos gali išgydyti MF ir atkurti kaulų čiulpų funkciją. Tačiau ši procedūra gali sukelti gyvybei pavojingas komplikacijas, todėl tai paprastai daroma tik tada, kai nieko neveikia.
• Interferonas-alfa. Interferonas-alfa atidaro randų audinio susidarymą kaulų čiulpuose ankstyvą gydymą gaunantiems žmonėms, tačiau norint nustatyti jo ilgalaikį saugumą būtina atlikti daugiau tyrimų.

Ar yra kokių nors komplikacijų?

Laikui bėgant, mielofibrozė gali sukelti keletą komplikacijų, įskaitant:

• Padidėjęs kraujo spaudimas kepenyse. Padidėjęs kraujo srautas iš padidėjusios blužnies gali padidinti slėgį į portalo veną jūsų kepenyse, todėl pasireiškia būklė, vadinama portalo hipertenzija.Tai gali sukelti pernelyg didelį spaudimą mažesnėms venose skrandyje ir stemplėje, dėl ko gali padidėti kraujavimas arba plyšta venų.
• Navikai. Kraujo ląstelės gali formuotis gumulėliuose už kaulų čiulpų, todėl auglius auga kituose jūsų kūno zonose. Priklausomai nuo to, kur šie navikai yra, jie gali sukelti įvairias skirtingas problemas, įskaitant priepuolius, kraujavimą iš skrandžio trakto arba stuburo smegenų suspaudimą.
• Ūminis leukemija. Apie 15-20 proc. Žmonių, sergančių MF, vystosi ūmios mieloidinės leukemijos, rimta ir agresyvi vėžio forma.

Gyvenimas su mielofibroze

Nors MF dažnai nesukelia simptomų ankstyvose stadijose, tai galiausiai gali sukelti rimtų komplikacijų, tarp jų ir agresyvesnių vėžio formų. Dirbk su savo gydytoju, kad nustatytumėte geriausią gydymo būdą ir kaip galite valdyti simptomus. Gyvenimas su MF gali būti įtemptas, todėl gali būti naudinga ieškoti organizacijos, tokios kaip leukemijos ir limfomos draugijos arba Mieloproliferacinių navikų tyrimų fondo, paramos. Abi organizacijos gali padėti jums rasti vietos paramos grupes, internetines bendruomenes ir netgi finansinius išteklius gydymui.